#CRISPRCas9 #бетаталассемия #серповидноклеточнаяанемия #news

Предварительные результаты экспериментального лечения заболеваний крови генным редактором CRISPR оценили как положительные.

Группа исследователей из Детской больницы Филадельфии (Children's Hospital of Philadelphia) под руководством Стефана Группа (Stephan Grupp) представила в New England Journal of Medicine предварительные данные по лечению наследственных заболеваний крови системой редактирования генов CRISPR, которые показали ее безопасность и эффективность.

Однократное генное редактирование, разработанное компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (оно получило название CTX00), применили к 22 пациентам. 15 их них родились с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, а у семи пациентов серповидноклеточная анемия. Редактирование имело целью исправить дефектный ген, кодирующий производство гемоглобина и связанный с обоими заболеваниями. У всех пациентов было продемонстрировано устойчивое повышение уровня общего гемоглобина, побочные эффекты, относящиеся к процедуре трансплантации отредактированных клеток крови, были ограничены и устранимы, пишет MedicalXpress.

15 пациентов с бета-талассемией перестали зависеть от переливания, как только получили модифицированную кровь. У семи пациентов с серповидноклеточной анемией после редактирования прекратились вазоокклюзивные кризы, эпизоды острой боли, которые включают также повреждение органов.

До сих пор лечение бета-талассемии представляло собой пожизненные переливания крови или трансплантацию стволовых клеток. Для с анемии лечение заключалось в купировании болевого синдрома, переливаниях крови и повышении так называемого плодного гемоглобина препаратами гидроксимочевины или же трансплантации стволовых клеток от донора.

«По мере продолжения наших исследований самым большим вопросом оставался вопрос о том, как долго продержится эффект редактирования», поясняет Групп суть экспериментального лечения. «Данные к настоящему времени указывают на то, что эффект сохраняется все время наблюдений, мы просто должны продолжать отслеживать состояние пациентов», добавил он.

У каждого из пациентов, вовлеченных в эти испытания, из периферической крови выделили кроветворные стволовые клетки и клетки-предшественники крови, которые отредактировали методом CRISPR/Cas9. Эти отредактированные клетки возвращали в кровоток пациента вместе с другими стволовыми клетками. Воздействие отредактированных и вносимых больным клеток оценивали на безопасность, а также по тому, насколько изменилась зависимость пациента от применяемого прежде лечения.