#бетаталассемия #геннаятерапия #Зинтегло #news
Рекордно дорогая генная терапия одобрена в США
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) одобрило первую в мире генно-клеточную терапию, одноразовое лечение для пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Однократная процедура будет стоить 2,8 миллиона долларов США, что делает ее самым дорогим лечением в истории. Генная терапия под названием Зинтегло (Zynteglo) предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациенты нуждаются в частых переливаниях крови. Генная терапия персонализирована для каждого больного, поскольку основана на его собственных клетках. У пациента забирают стволовые клетки костного мозга и модифицируют их генетически, вставляя нормальную копию гена бета-глобина, который у пациентов дефектен от рождения. Затем модифицированные клетки вводят обратно в организм больного, в результате чего он приобретает способность синтезировать гемоглобин А самостоятельно. Ожидается, что положительный эффект такого однократного лечения продлится всю жизнь. Как отмечает New Atlas, в клинических исследованиях было установлено, что независимыми от переливаний крови после проведенной таким образом генной терапии становятся 89% пациентов. Однако сам метод сопряжен с некоторым риском. Хотя в испытаниях Зинтегло никаких побочных эффектов не обнаружено, в клинических исследованиях подобных генных терапий выявлялись случаи развития раковых заболеваний. Одобряя новый метод, FDA обратило внимание на потенциальную опасность возникновения рака и рекомендует наблюдение пациентов на протяжении 15 лет после генной терапии. В июне, когда терапию для FDA оценивал совет независимых экспертов, вопрос риска раковых заболеваний вставал, но польза предлагаемого способа лечения бета-талассемии перевесила любой потенциальный вред.
Одобрение Зинтегло в некотором роде историческое: это всего лишь третья генная терапия, допущенная на рынок в США. Кроме того, это первая генно-клеточная терапия из когда-либо одобренных в стране, то есть первая разрешенная терапия, предполагающая забор, генетическую модификацию и возвращение модифицированного материала пациенту. Но Зинтегло может задать новую ценовую планку для медицинского препарата. Компания, разработавшая эту генную терапию, bluebird bio, установила для него начальную оптовую цену в 2,8 миллиона долларов, и это самая высокая цена на медицинский препарат из когда-либо заявленных на американском рынке. Прежний рекорд принадлежит другой генной терапии однократного использования, выпущенной в 2019 Золгенсме, которая стоит два миллиона долларов. bluebird bio утверждает, что назначенная цена ниже суммарных затрат на постоянные переливания крови, которые необходимы пациентам с бета-талассемией. По подсчетам компании, трансфузионно-зависимая бета-таласемия обходится больному в течение жизни в 6,4 миллиона долларов. В Штатах с этим заболеванием около полутора тысяч человек.
Рекордно дорогая генная терапия одобрена в США
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) одобрило первую в мире генно-клеточную терапию, одноразовое лечение для пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Однократная процедура будет стоить 2,8 миллиона долларов США, что делает ее самым дорогим лечением в истории. Генная терапия под названием Зинтегло (Zynteglo) предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациенты нуждаются в частых переливаниях крови. Генная терапия персонализирована для каждого больного, поскольку основана на его собственных клетках. У пациента забирают стволовые клетки костного мозга и модифицируют их генетически, вставляя нормальную копию гена бета-глобина, который у пациентов дефектен от рождения. Затем модифицированные клетки вводят обратно в организм больного, в результате чего он приобретает способность синтезировать гемоглобин А самостоятельно. Ожидается, что положительный эффект такого однократного лечения продлится всю жизнь. Как отмечает New Atlas, в клинических исследованиях было установлено, что независимыми от переливаний крови после проведенной таким образом генной терапии становятся 89% пациентов. Однако сам метод сопряжен с некоторым риском. Хотя в испытаниях Зинтегло никаких побочных эффектов не обнаружено, в клинических исследованиях подобных генных терапий выявлялись случаи развития раковых заболеваний. Одобряя новый метод, FDA обратило внимание на потенциальную опасность возникновения рака и рекомендует наблюдение пациентов на протяжении 15 лет после генной терапии. В июне, когда терапию для FDA оценивал совет независимых экспертов, вопрос риска раковых заболеваний вставал, но польза предлагаемого способа лечения бета-талассемии перевесила любой потенциальный вред.
Одобрение Зинтегло в некотором роде историческое: это всего лишь третья генная терапия, допущенная на рынок в США. Кроме того, это первая генно-клеточная терапия из когда-либо одобренных в стране, то есть первая разрешенная терапия, предполагающая забор, генетическую модификацию и возвращение модифицированного материала пациенту. Но Зинтегло может задать новую ценовую планку для медицинского препарата. Компания, разработавшая эту генную терапию, bluebird bio, установила для него начальную оптовую цену в 2,8 миллиона долларов, и это самая высокая цена на медицинский препарат из когда-либо заявленных на американском рынке. Прежний рекорд принадлежит другой генной терапии однократного использования, выпущенной в 2019 Золгенсме, которая стоит два миллиона долларов. bluebird bio утверждает, что назначенная цена ниже суммарных затрат на постоянные переливания крови, которые необходимы пациентам с бета-талассемией. По подсчетам компании, трансфузионно-зависимая бета-таласемия обходится больному в течение жизни в 6,4 миллиона долларов. В Штатах с этим заболеванием около полутора тысяч человек.