#гематология #гемофилия
В продолжение темы диагностики и терапии гемофилии, к.м.н. Татьяна Юрьевна Полянская проведет телесеминар на тему: «Ведение пациентов с гемофилией А и ингибиторной гемофилией в хирургическом стационаре».
Смотрите завтра в прямом эфире на www.1med.tv!
В продолжение темы диагностики и терапии гемофилии, к.м.н. Татьяна Юрьевна Полянская проведет телесеминар на тему: «Ведение пациентов с гемофилией А и ингибиторной гемофилией в хирургическом стационаре».
Смотрите завтра в прямом эфире на www.1med.tv!
#гематология #гемофилия
Завтра, 20 августа, в прямом эфире на www.1med.tv встретятся эксперты к.м.н. Валерия Николаевна Константинова и Инна Викторовна Маркова, чтобы поговорить об ингибиторах к фактору свертывания VIII.
Присоединяйтесь и задавайте вопросы в чате прямой трансляции!
Завтра, 20 августа, в прямом эфире на www.1med.tv встретятся эксперты к.м.н. Валерия Николаевна Константинова и Инна Викторовна Маркова, чтобы поговорить об ингибиторах к фактору свертывания VIII.
Присоединяйтесь и задавайте вопросы в чате прямой трансляции!
#геннаятерапия #гемофилия #news
Опухоль в печени реципиента генной терапии вызвала обеспокоенность разработчиков метода и регуляторов.
Новость о развитии опухоли после внесения корректирующего гена на аденовирусном векторе не стала большой неожиданностью, ученые допускали такой поворот событий.
Как сообщает Sciencemag.org, в печени одного из пациентов с гемофилией, получивших терапевтический ген на обезвреженном аденоассоциированном вирусе (AAV) в ходе клинических исследований, развилась опухоль. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило связанные с этим генно-терапевтическим препаратом клинические испытания, а нидерландская компания uniQure, по заказу которой они проводятся, в настоящее время выясняет мог ли быть вызван предполагаемый рак самим по себе вирусным вектором. Специалисты по генной терапии считают, что это маловероятно.
У пациента были сопутствующие патологии, которые могли обусловить его предрасположенность к раку печени. Тем не менее ученые считают, что исключить какую-либо роль адено-ассоциированного вируса, системы доставки терапевтических генов, или вектора, который используется в сотнях других испытаниях препаратов генной терапии, критически важно.
«Все хотят знать что произошло», – говорит исследователь гемофилии, врач Дэвид Лилликрап из Университета Квинс.
Генная терапия различных форм гемофилии – одна из последних успешных историй в этой области. Разработанный компанией uniQure метод генно-терапевтического лечения гемофилии В оказался эффективным: 52 пациента из 54 участников недавних клинических испытаний спустя 6 месяцев после процедуры внесения корректирующего гена в составе AAV больше не нуждаются в инъекциях фактора свертываемости крови IX.
Но в конце декабря, обнаружив во время УЗИ брюшной полости некое уплотнение в печени одного из участников испытаний, который прошел экспериментальную процедуру в октябре 2019, uniQure уведомила об этом FDA, чтобы были предприняты действия по приостановке трех проводимых компанией в настоящее время испытаний генной терапии гемофилии.
Новость повлекла за собой падение акций uniQure и других компаний, работающих с AAV в качестве вектора для генной терапии.
uniQure планирует завершить исследование причины возникновения новообразования в печени испытуемого в течение ближайших нескольких месяцев.
Опухоль в печени реципиента генной терапии вызвала обеспокоенность разработчиков метода и регуляторов.
Новость о развитии опухоли после внесения корректирующего гена на аденовирусном векторе не стала большой неожиданностью, ученые допускали такой поворот событий.
Как сообщает Sciencemag.org, в печени одного из пациентов с гемофилией, получивших терапевтический ген на обезвреженном аденоассоциированном вирусе (AAV) в ходе клинических исследований, развилась опухоль. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило связанные с этим генно-терапевтическим препаратом клинические испытания, а нидерландская компания uniQure, по заказу которой они проводятся, в настоящее время выясняет мог ли быть вызван предполагаемый рак самим по себе вирусным вектором. Специалисты по генной терапии считают, что это маловероятно.
У пациента были сопутствующие патологии, которые могли обусловить его предрасположенность к раку печени. Тем не менее ученые считают, что исключить какую-либо роль адено-ассоциированного вируса, системы доставки терапевтических генов, или вектора, который используется в сотнях других испытаниях препаратов генной терапии, критически важно.
«Все хотят знать что произошло», – говорит исследователь гемофилии, врач Дэвид Лилликрап из Университета Квинс.
Генная терапия различных форм гемофилии – одна из последних успешных историй в этой области. Разработанный компанией uniQure метод генно-терапевтического лечения гемофилии В оказался эффективным: 52 пациента из 54 участников недавних клинических испытаний спустя 6 месяцев после процедуры внесения корректирующего гена в составе AAV больше не нуждаются в инъекциях фактора свертываемости крови IX.
Но в конце декабря, обнаружив во время УЗИ брюшной полости некое уплотнение в печени одного из участников испытаний, который прошел экспериментальную процедуру в октябре 2019, uniQure уведомила об этом FDA, чтобы были предприняты действия по приостановке трех проводимых компанией в настоящее время испытаний генной терапии гемофилии.
Новость повлекла за собой падение акций uniQure и других компаний, работающих с AAV в качестве вектора для генной терапии.
uniQure планирует завершить исследование причины возникновения новообразования в печени испытуемого в течение ближайших нескольких месяцев.
Science
Liver tumor in gene therapy recipient raises concerns about virus widely used in treatment
Investigation of hemophilia patient will seek to rule out role for adeno-associated virus in causing cancer
#гематология #гемофилия
13 января впервые в эфире на www.1med.tv смотрите международный вебинар «Комплексная помощь при гемофилии А: данные конгресса ASH 2020 в практике мультидисциплинарной команды».
Эксперты обсудят ценность междисциплинарного взаимодействия и роль различных специалистов в лечении гемофилии А.
Кроме того, группа поделится своими взглядами на важные данные, которые были представлены на ASH 2020 и представит конкретные примеры того, как междисциплинарная команда работает вместе, чтобы обеспечить самый высокий уровень ухода за пациентами с гемофилией А.
Подключайтесь!
13 января впервые в эфире на www.1med.tv смотрите международный вебинар «Комплексная помощь при гемофилии А: данные конгресса ASH 2020 в практике мультидисциплинарной команды».
Эксперты обсудят ценность междисциплинарного взаимодействия и роль различных специалистов в лечении гемофилии А.
Кроме того, группа поделится своими взглядами на важные данные, которые были представлены на ASH 2020 и представит конкретные примеры того, как междисциплинарная команда работает вместе, чтобы обеспечить самый высокий уровень ухода за пациентами с гемофилией А.
Подключайтесь!
#геннаятерапия #гемофилия #опухольпечени #news
Экспериментальная генная терапия гемофилии вряд ли является причиной опухоли печени пациента.
Компания uniQure пришла к заключению, что широко используемый в генной терапии вирус, по всей вероятности, не является причиной рака печени у пациента с гемофилией, который участвовал в клиническом исследовании.
Опухоль, выявленная в декабре 2020 года, вызвала опасения по поводу того, что аденоассоциированный вирус (AAV), используемый для внесения корректирующего участка ДНК в клетки печени пациента, неожиданно включил онкоген.
Однако проведенные uniQure исследования раковых клеток пациента показали, что AAV внедрился в геном лишь незначительной фракции – 0,027% - клеток, и при этом он распределился по геному случайно. Если бы AAV запустил бесконтрольный рост одной клетки, вирусная ДНК оказалась бы в одном и том же участке генома у множества клеток опухоли.
В клетках опухоли пациента, наряду с факторами риска рака печени, включая многолетние вирусные инфекции гепатитов B и C, также было обнаружено несколько известных приводящих к раку мутаций.
Эти данные подтверждают предположение о малой вероятности того, что за опухоль печени ответственно включение AAV в геном клеток печени пациента, говорит исследователь возможностей генной терапии гемофилии Дениз Сабатино из Детской больницы Филадельфии. «Это хорошая новость для нашей области науки», цитирует Сабатино Sciencemag.org.
Заявление uniQure было сделано спустя 3 недели после того, как другая компания, bluebird bio, опубликовало результаты своих исследований, которые свидетельствуют о том, что другой вирус, называемый лентивирусным вектором, вероятно не играет роли в развитии лейкоза при испытаниях генной терапии серповидно-клеточной анемии. Обе компании надеются на восстановление испытаний, приостановленных Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA).
Экспериментальная генная терапия гемофилии вряд ли является причиной опухоли печени пациента.
Компания uniQure пришла к заключению, что широко используемый в генной терапии вирус, по всей вероятности, не является причиной рака печени у пациента с гемофилией, который участвовал в клиническом исследовании.
Опухоль, выявленная в декабре 2020 года, вызвала опасения по поводу того, что аденоассоциированный вирус (AAV), используемый для внесения корректирующего участка ДНК в клетки печени пациента, неожиданно включил онкоген.
Однако проведенные uniQure исследования раковых клеток пациента показали, что AAV внедрился в геном лишь незначительной фракции – 0,027% - клеток, и при этом он распределился по геному случайно. Если бы AAV запустил бесконтрольный рост одной клетки, вирусная ДНК оказалась бы в одном и том же участке генома у множества клеток опухоли.
В клетках опухоли пациента, наряду с факторами риска рака печени, включая многолетние вирусные инфекции гепатитов B и C, также было обнаружено несколько известных приводящих к раку мутаций.
Эти данные подтверждают предположение о малой вероятности того, что за опухоль печени ответственно включение AAV в геном клеток печени пациента, говорит исследователь возможностей генной терапии гемофилии Дениз Сабатино из Детской больницы Филадельфии. «Это хорошая новость для нашей области науки», цитирует Сабатино Sciencemag.org.
Заявление uniQure было сделано спустя 3 недели после того, как другая компания, bluebird bio, опубликовало результаты своих исследований, которые свидетельствуют о том, что другой вирус, называемый лентивирусным вектором, вероятно не играет роли в развитии лейкоза при испытаниях генной терапии серповидно-клеточной анемии. Обе компании надеются на восстановление испытаний, приостановленных Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA).
Science
Experimental gene therapy for hemophilia probably did not cause patient’s liver tumor
Investigation clears adeno-associated virus, a viral vector widely used in clinical trials to deliver corrective DNA
#гематология #гемофилия #педиатрия
15 апреля в 16:00 на отдельном канале вещания www.1med.tv транслируем сателлитный симпозиум «Чужих детей не бывает: здоровое будущее для каждого ребенка с гемофилией А» в рамках I Объединенного Конгресса НОДГО и РОДО.
Президиум – академик РАН, Президент НОДГО Александр Григорьевич Румянцев.
Программа симпозиума и ссылка на трансляцию: https://clck.ru/UHMfh
Подключайтесь!
15 апреля в 16:00 на отдельном канале вещания www.1med.tv транслируем сателлитный симпозиум «Чужих детей не бывает: здоровое будущее для каждого ребенка с гемофилией А» в рамках I Объединенного Конгресса НОДГО и РОДО.
Президиум – академик РАН, Президент НОДГО Александр Григорьевич Румянцев.
Программа симпозиума и ссылка на трансляцию: https://clck.ru/UHMfh
Подключайтесь!
#гематология #гемофилия
16 июня в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv смотрите телесеминар д.м.н. Виктора Юрьевича Петрова на тему: «Разговор с гематологом: как меняется жизнь ребёнка с гемофилией А при применении нефакторной терапии».
16 июня в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv смотрите телесеминар д.м.н. Виктора Юрьевича Петрова на тему: «Разговор с гематологом: как меняется жизнь ребёнка с гемофилией А при применении нефакторной терапии».
#гематология #педиатрия #гемофилия
2 декабря в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv смотрите телесеминар Екатерины Эдуардовны Шиллер о текущих подходах к терапии гемофилии А в России.
2 декабря в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv смотрите телесеминар Екатерины Эдуардовны Шиллер о текущих подходах к терапии гемофилии А в России.
#гематология #гемофилия
16 декабря в прямом эфире на www.1med.tv Екатерина Эдуардовна Шиллер проведет телесеминар на тему: «Практические аспекты заместительной профилактической терапии у детей с гемофилией А: как нам улучшить результат».
Подключайтесь!
16 декабря в прямом эфире на www.1med.tv Екатерина Эдуардовна Шиллер проведет телесеминар на тему: «Практические аспекты заместительной профилактической терапии у детей с гемофилией А: как нам улучшить результат».
Подключайтесь!
#гематология #гемофилия
28 февраля в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv врач-гематолог Екатерина Эдуардовна Шиллер расскажет об индивидуализированной профилактике как методе повышения эффективности терапии у пациентов с гемофилией А.
28 февраля в прямом эфире на отдельном канале вещания www.1med.tv врач-гематолог Екатерина Эдуардовна Шиллер расскажет об индивидуализированной профилактике как методе повышения эффективности терапии у пациентов с гемофилией А.
Экспериментальный препарат Pfizer для лечения гемофилии А и В показал высокую эффективность
Компания Pfizer Inc заявила, что данные поздней стадии исследования экспериментальной терапии гемофилии показали превосходство над факторозаместительной терапией, снижая кровотечение на 92% у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и умеренной и тяжелой формой гемофилии В.
Текущий стандарт лечения требует регулярного введения недостающих белков.
Марстацимаб от Pfizer является ингибитором пути антитканевого фактора, который может помочь инициировать свертывание крови. Его предполагается применять один раз в неделю.
В текущем испытании марстацимаба участвовали только пациенты, у которых не было антител, останавливающих выработку белков свертывания крови, называемых фактором VIII или фактором IX.
Pfizer также тестирует марстацимаб у пациентов с этими ингибиторами, и данные ожидаются в конце 2024 года.
Читать статью
#гемофилия #news
Компания Pfizer Inc заявила, что данные поздней стадии исследования экспериментальной терапии гемофилии показали превосходство над факторозаместительной терапией, снижая кровотечение на 92% у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и умеренной и тяжелой формой гемофилии В.
Текущий стандарт лечения требует регулярного введения недостающих белков.
Марстацимаб от Pfizer является ингибитором пути антитканевого фактора, который может помочь инициировать свертывание крови. Его предполагается применять один раз в неделю.
В текущем испытании марстацимаба участвовали только пациенты, у которых не было антител, останавливающих выработку белков свертывания крови, называемых фактором VIII или фактором IX.
Pfizer также тестирует марстацимаб у пациентов с этими ингибиторами, и данные ожидаются в конце 2024 года.
Читать статью
#гемофилия #news
Доклиническое исследование продемонстрировало способность пренатальных стволовых клеток лечить гемофилию А
Исследователи из Института регенеративной медицины Уэйк-Форест опубликовали статью, в которой демонстрируется потенциал биоинженерных плацентарных клеток человека в качестве терапии от гемофилии А.
Авторы на доклинической модели показали, что трансплантация плацентарных стволовых клеток, секретирующих фактор свертывания крови 8/ET3, эмбрионам овец восполняет отсутствующий фактор свертывания крови, и этот лечебный эффект сохраняется после рождения на протяжении по крайней мере первых трех лет жизни животных.
В исследовании изучаются возможности и безопасность пренатального лечения гемофилии А с использованием внутриутробной трансплантации. Примечательно, что примерно 70% людей с гемофилией А имеют семейный анамнез этого заболевания, что открывает возможность пренатальной диагностики и вмешательства.
Читать статью
#гемофилия #news
Исследователи из Института регенеративной медицины Уэйк-Форест опубликовали статью, в которой демонстрируется потенциал биоинженерных плацентарных клеток человека в качестве терапии от гемофилии А.
Авторы на доклинической модели показали, что трансплантация плацентарных стволовых клеток, секретирующих фактор свертывания крови 8/ET3, эмбрионам овец восполняет отсутствующий фактор свертывания крови, и этот лечебный эффект сохраняется после рождения на протяжении по крайней мере первых трех лет жизни животных.
В исследовании изучаются возможности и безопасность пренатального лечения гемофилии А с использованием внутриутробной трансплантации. Примечательно, что примерно 70% людей с гемофилией А имеют семейный анамнез этого заболевания, что открывает возможность пренатальной диагностики и вмешательства.
Читать статью
#гемофилия #news