🧬 Американское агентство FDA (Food and Drug Administration) одобрило применение препарата Casgevy компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использующего геномную технологию CRISPR для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Это уже второе по счету регуляторное разрешение для инновационной технологии CRISPR.

Терапия позволяет модифицировать кровяные клетки пациентов и способствует увеличению производства гемоглобина. Однако сопровождается побочными эффектами, такими как язвы во рту и лихорадка.

🩸 Компания Vertex планирует расширить сеть медицинских центров для введения препарата, при этом процедура требует опыта в области трансплантации стволовых клеток.

#Casgevy #CRISPR #бетаталассемия #FDA

@SciTechQuantumAI