Препарат для лечения наследственной слепоты создают в Сеченовском университете🧪

Сотрудники лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера, аналогов которому нет нигде в мире. Это наследственное заболевание сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Инновационное лекарство на основе вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и останавливает развитие заболевания.

Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. По мнению ученых, с помощью аденоассоциированного вектора можно доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки.

«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили, – подчеркнул Александр Малоголовкин. – Наша цель – разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть».

Иллюстрация сгенерирована нейросетью

#сделановроссии
#лечение
#инновация

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»

Российские ученые разработали препарат для лечения болезни Бехтерева🧪

Ученые из биотехнологической компании BIOCAD и Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н. И. Пирогова разработали новый препарат для лечения болезни Бехтерева. Он был представлен в престижном мировом научном журнале Nature, который описал его как первого в своем классе средство для борьбы с аутоиммунным заболеванием, затрагивающим позвоночник и суставы, включая болезнь Бехтерева. Об этом сообщает пресс-служба РНИМУ им. Н. И. Пирогова.

Этот инновационный препарат, с именем BCD-180 (или сенипрутуг по международному непатентованному наименованию), представляет собой моноклональное антитело, которое направлено на сегмент TRBV9 Т-клеточного рецептора. Этот сегмент является ключевым элементом в развитии аксиального спондилоартрита и многих других аутоиммунных заболеваний. Препарат был успешно протестирован на доклинических этапах, где продемонстрировал высокую эффективность и безопасность. После внутривенного введения BCD-180 было замечено значительное снижение числа TRBV9+ Т-клеток в крови без побочных эффектов.

Опубликованная статья также приводит клинический случай пациента с болезнью Бехтерева, который достиг долгосрочной ремиссии после лечения BCD-180. Это стало первым случаем в истории, когда удалось остановить прогрессирование болезни на длительное время без воздействия на воспалительные цитокины и при этом улучшить состояние суставов.

Важным аспектом этого препарата является его новый механизм действия, который может послужить основой для разработки других эффективных средств для лечения разнообразных аутоиммунных заболеваний, включая псориатический артрит, острый неинфекционный увеит, ювенильный идиопатический артрит и болезнь Крона.

Фото: пресс-служба компании BIOCAD

#сделановроссии
#лечение
#препарат

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»

Володин предложил финансировать лечение онкозаболеваний на федеральном уровне⏺

Спикер Госдумы Вячеслав Володин выдвинул предложение обсудить возможность перевода финансирования онкологической помощи с регионального на федеральный уровень и введения двухканального финансирования здравоохранения в регионах с низкой плотностью населения.

Володин отметил, что сектор онкологии высокотехнологичной и затратный. Он забирает значительную часть средств из региональных фондов обязательного медицинского страхования (ОМС). Спикер Госдумы предложил рассмотреть возможность переноса этого направления на федеральный уровень для разгрузки региональных фондов. Особенно актуально это предложение для регионов с низкой плотностью населения, таких как Республика Саха (Якутия), где территории обширны, а население ограничено.

Володин выразил идею введения двухканального финансирования, ссылаясь на конституционные нормы о бесплатном и доступном здравоохранении. Он также подчеркнул важность участия профильных министров в данном вопросе, отметив, что главы министерства здравоохранения и труда не приняли участие в обсуждении проекта бюджета и фондов.

Вячеслав Володин предложил изменить формат участия министров здравоохранения и социальной защиты в рассмотрении бюджетов фондов с следующего года. По его мнению, присутствие профильных министров на всех этапах рассмотрения бюджета, включая второе и третье чтение, будет полезным для более полного восприятия мнений депутатов.

Изображение сгенерировано нейросетью

#сделановроссии
#лечение
#бюджет

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»