Препарат для предотвращения наследственной слепоты разработали учёные из России

Учёные из МГМУ имени Сеченова разработали геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера – генетического заболевания, при котором стремительно ухудшается слух и зрение, приводя к полной слепоте. Как сообщают в Telegram-канале Минздрава России, лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет.

«Патология сетчатки при синдроме Ашера связана с мутацией определенного гена. С помощью вирусных векторов разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, который деформируется при синдроме Ашера, и тем самым, останавливает развитие заболевания», – говорится в сообщении.

«В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — цитируют заведующего лабораторией при МГМУ им. Сеченова Александра Малоголовкина.

В Минздраве отметили, что разработку уже протестировали на клетках эпителия сетчатки. Результат подтвердил эффективность разработанного лекарства.

Изображение сгенерировано нейросетью

#сделановроссии
#медицина
#исследования

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»