"Мы открыли новую эру" как меняется парадигма лечения рефрактерных острых лейкозов у детей

С сентября 2024 года за неполные 12 месяцев экспертный совет Фонда "Круг добра" рассмотрел и поддержал 3 патогенетических препарата для лечения рефрактерных лейкозов у детей: гилтеритиниб, венетоклакс и ревумениб.

К рассмотрению эти препараты были предложены специалистами Онкоцентра Блохина. Однако за этим стоит гораздо большее, чем обсуждение и внесение в перечень закупок Фонда - фактически речь идёт о государственной программе лечения рефрактерных лейкозов у детей, которая предполагает использование инновационных препаратов.

Разберем вопрос подробнее.

Лечение острых лейкозов является крайне актуальной задачей, ведь это наиболее часто встречающиеся злокачественные новообразования у детей. Успехи программной (протокольной) терапии острых лейкозов у детей позволяют добиваться выздоровления большинства пациентов - так, выживаемость в стандартных группах риска может превышать 95%.

Однако встречаются рецидивы и рефрактерные формы, которые не отвечают на стандартное химиотерапевтическое лечение. В ряде случаев, такое лечение провести невозможно, в том числе и по причине осложнений основного заболевания.

«Наш центр возглавляет российскую группу БФМ, в новейших протоколах которой значимое место отводится нехимиотерапевтическому лечению. Все это позволяет индивидуализировать имеющиеся подходы» - рассказывает профессор Тимур Валиев, заведующий отделением гематологии НИИ ДОиГ.

«В нашем центре сформирована одна из крупнейших в Европе групп по применению гилтеритиниба у детей с острым миелоидным лейкозом. Препарат даётся на фоне химиотерапии и после трансплантации костного мозга при отсутствии противопоказаний. Это позволяет улучшить отдалённые результаты» - рассказывает заведующая отделением гематологии НИИ ДОиГ Наталья Батманова.

Особо актуальным является совместное применение препаратов в зависимости от генетического профиля опухоли, например, комбинация венетоклакса с азацитидином и гилтеретинибом. Это открывает дополнительные возможности лечения для детей, ресурс химиотерапии для которых исчерпан.

«Еще совсем недавно невозможно было представить себе такой прогресс, когда комбинацией нехимиотерапевтических препаратов возможно было бы добиваться ремиссии. Это серьёзно изменило подходы к лечению рецидивов и так называемых рефрактерных форм заболевания – терапия становится все более «индивидуальной». Более того, этот вариант лечения может быть проведен как до трансплантации костного мозга, так и после» - делится зам.директора НИИ ДОиГ Кирилл Киргизов.

В нашем центре уже накоплен опыт такой терапии, причем лечение получают пациенты, фактически, от 0 до 18 лет. Данные варианты терапии благодаря работе наших специалистов вошли и в клинические рекомендации, а благодаря работе Фонда «Круг добра» данные препараты доступны детям.

«Лечение острых лейкозов у детей – удивительный раздел детской онкологии. Каждый год появляются новые варианты лечения. Еще совсем недавно мы не могли предположить, что детям можно будем применить целый арсенал инновационной терапии – нехимиотерапевтическое лечение с клеточной терапией (например, NK-клетки). Мы видим – мы открыли новую эру лечения, особенно в области младенческих лейкозов» - говорит директор НИИ ДОиГ Светлана Варфоломеева.

Мы неоднократно рассказывали о лечении острых и хронических лейкозов у детей в нашем Центре.

📍С материалами можно ознакомиться здесь, а также здесь и здесь

📗Оформить заявку в Фонд станет проще!

💡 20 августа 2025 года в 10:00 (мск) Фонд «Круг добра» проведет вебинар, посвящённый теме: «Направление заявок на обеспечение детей с болезнью Ниманна-Пика тип С лекарственным препаратом Аримокломол. Оформление медицинских документов».

🧪 С 2022-го года благодаря Фонду «Круг добра» российским детям стала доступна патогенетическая терапия для болезни Ниманна-Пика тип А/В и В. Недавно экспертным советом Фонда принято решение о включении заболевания Ниманна-Пика тип С в перечень заболеваний Фонда. Также утверждены категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата Аримокломол для терапии указанного заболевания.

📖 Однако у врачей возникают вопросы по оформлению документов для подачи заявок в Фонд. О маршрутизации, комплектности и корректном оформлении медицинских документов для подачи заявок на обеспечение детей с болезнью Ниманна-Пика тип С лекарственным препаратом Аримокломол расскажут на вебинаре именитые медицинские эксперты:

🎓 Екатерина Юрьевна Захарова – заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова», доктор медицинских наук;
🎓 Светлана Витальевна Михайлова – заведующая отделением медицинской генетики, невролог РДКБ – филиала ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, доктор медицинских наук;
🎓 Людмила Михайловна Кузенкова – начальник Центра детской психоневрологии, невролог ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, доктор медицинских наук.

💫 Фонд «Круг добра» благодарит уважаемых докторов за многолетнее плодотворное сотрудничество и согласие принять участие в мероприятии – возможно, впервые для вебинаров Фонда в таком «звездном» составе.

Приглашения для участия в вебинаре были направлены в исполнительные органы субъектов РФ в сфере охраны здоровья.

#кругдобра