#БДН #тоферсен #news
Препарат генетической направленности замедлил прогрессирование болезни двигательных нейронов в клиническом испытании фазы III
Новая генетически направленная терапия болезни двигательных нейронов (БДН) может стать поворотным моментом в уходе за пациентами после того, как результаты клинического испытания фазы III показали значительное улучшение состояния больных через 12 месяцев, сообщает News-Medical.net.
Исследователи из Шеффилдского института трансляционной неврологии (SITraN) обнаружили, что у пациентов с дефектным геном SOD1, который является причиной БДН в двух процентах случаев заболевания, прогрессирование симптомов замедлилось через 12 месяцев после приема экспериментального препарата тоферсен. Тоферсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид к гену SOD1: он cвязывается с целевой мРНК и активирует РНКазу Н, которая расщепляет целевую мРНК. Так как мутации в гене SOD1 приводят к усилению токсического действия кодируемого им белка, то снижение уровня белка SOD1 предполагает терапевтический эффект.
В клиническом испытании фазы III, финансируемом биотехнологической компанией Biogen Inc, приняли участие 108 пациентов с БДН, у которых был установлен дефект гена SOD1. Хотя значительного клинического улучшения в первичной конечной точке исследования через 28 недель обнаружено не было, но когда исследование продлили до 52 недель, стали заметны изменения двигательной функции и функции легких пациентов в лучшую сторону.
Результаты исследования, опубликованные в New England Journal of Medicine, свидетельствуют о снижении уровня биомаркеров заболевания – белка SOD1 и белка нейрофиламентов - в спинномозговой жидкости пациентов после приема тоферсена в течение шести месяцев. Это предполагает успешное достижение терапевтической цели и уменьшение потери двигательных нейронов, что может способствовать восстановлению связей с мышцами. Однако для того, чтобы пациенты почувствовали улучшение физического состояния, потребовалось больше времени.
Как отмечает один из авторов исследования, профессор неврологии и директор SITraN Памела Шоу, пациенты с мутациями SOD1 относительно редки, но это исследование изменит будущее исследований БДН для пациентов. «Мы можем не только посмотреть на другие гены, которые также вызывают БДН, но теперь у нас есть биомаркер, который мы можем измерить, чтобы увидеть, работает ли лечение. Это сделает испытания более эффективными. В будущем, возможно, через три-шесть месяцев мы сможем сказать, дает ли экспериментальная терапия положительный эффект», добавила она.
Препарат генетической направленности замедлил прогрессирование болезни двигательных нейронов в клиническом испытании фазы III
Новая генетически направленная терапия болезни двигательных нейронов (БДН) может стать поворотным моментом в уходе за пациентами после того, как результаты клинического испытания фазы III показали значительное улучшение состояния больных через 12 месяцев, сообщает News-Medical.net.
Исследователи из Шеффилдского института трансляционной неврологии (SITraN) обнаружили, что у пациентов с дефектным геном SOD1, который является причиной БДН в двух процентах случаев заболевания, прогрессирование симптомов замедлилось через 12 месяцев после приема экспериментального препарата тоферсен. Тоферсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид к гену SOD1: он cвязывается с целевой мРНК и активирует РНКазу Н, которая расщепляет целевую мРНК. Так как мутации в гене SOD1 приводят к усилению токсического действия кодируемого им белка, то снижение уровня белка SOD1 предполагает терапевтический эффект.
В клиническом испытании фазы III, финансируемом биотехнологической компанией Biogen Inc, приняли участие 108 пациентов с БДН, у которых был установлен дефект гена SOD1. Хотя значительного клинического улучшения в первичной конечной точке исследования через 28 недель обнаружено не было, но когда исследование продлили до 52 недель, стали заметны изменения двигательной функции и функции легких пациентов в лучшую сторону.
Результаты исследования, опубликованные в New England Journal of Medicine, свидетельствуют о снижении уровня биомаркеров заболевания – белка SOD1 и белка нейрофиламентов - в спинномозговой жидкости пациентов после приема тоферсена в течение шести месяцев. Это предполагает успешное достижение терапевтической цели и уменьшение потери двигательных нейронов, что может способствовать восстановлению связей с мышцами. Однако для того, чтобы пациенты почувствовали улучшение физического состояния, потребовалось больше времени.
Как отмечает один из авторов исследования, профессор неврологии и директор SITraN Памела Шоу, пациенты с мутациями SOD1 относительно редки, но это исследование изменит будущее исследований БДН для пациентов. «Мы можем не только посмотреть на другие гены, которые также вызывают БДН, но теперь у нас есть биомаркер, который мы можем измерить, чтобы увидеть, работает ли лечение. Это сделает испытания более эффективными. В будущем, возможно, через три-шесть месяцев мы сможем сказать, дает ли экспериментальная терапия положительный эффект», добавила она.
News-Medical.net
New genetically-targeted MND therapy could be a turning point for patient care
Scientists believe a new genetically-targeted therapy to treat motor neurone disease (MND) could be a turning point for patient care, after the results of a Phase 3 clinical trial showed significant physical benefits for patients after 12 months.