Доклинические испытания показали перспективность генной терапии аритмогенной кардиомиопатии
Исследователи предложили терапию аритмогенной кардиомиопатии (АКМ), основанную на замене мутантного гена PKP2. В экспериментах на лабораторных моделях были продемонстрированы значительные структурные и функциональные улучшения.
АКМ характеризуется аритмиями и может привести к внезапной остановке сердца. В данный момент заболевание лечат антиаритмическими препаратами и имплантируемыми кардиовертер-дефибрилляторами, которые направлены исключительно симптомы, а не на устранение проблемы.
Ученые предположили, что, введя здоровый ген PKP2 в пораженные клетки сердечной мышцы, можно восстановить уровень плакофилина-2 до нормального, тем самым укрепив десмосомы и уменьшив возникновение аритмий у пациентов.
Улучшение сократимости было подтверждено в искусственно созданных сердечных мышцах человека. Сердечные мышцы с мутацией PKP2 сокращались лучше после получения здорового гена PKP2.
Читать статью
#геннаятерапия #news
Исследователи предложили терапию аритмогенной кардиомиопатии (АКМ), основанную на замене мутантного гена PKP2. В экспериментах на лабораторных моделях были продемонстрированы значительные структурные и функциональные улучшения.
АКМ характеризуется аритмиями и может привести к внезапной остановке сердца. В данный момент заболевание лечат антиаритмическими препаратами и имплантируемыми кардиовертер-дефибрилляторами, которые направлены исключительно симптомы, а не на устранение проблемы.
Ученые предположили, что, введя здоровый ген PKP2 в пораженные клетки сердечной мышцы, можно восстановить уровень плакофилина-2 до нормального, тем самым укрепив десмосомы и уменьшив возникновение аритмий у пациентов.
Улучшение сократимости было подтверждено в искусственно созданных сердечных мышцах человека. Сердечные мышцы с мутацией PKP2 сокращались лучше после получения здорового гена PKP2.
Читать статью
#геннаятерапия #news
Однодозовая генная терапия остановила боковой амиотрофический склероз и лобно-височную деменцию у мышей
Для нормального функционирования нейронам нужен ДНК-связывающий белок TAR 43 (TDP-43). Но он может модифицироваться с образованием агрегатов, препятствующих работе нервных клеток. Скопления TDP-43 связаны с нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь двигательных нейронов (БДН), также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), и лобно-височная деменция (ЛВД).
Раскрыв механизм накопления патологического TDP-43 при БАС и ЛВД, ученые разработали генную терапию CTx1000, позволяющую устранить вызванную агрегатами закупорку и предотвратить ее повторное образование.
Однократная доза CTx1000 у мышей воздействовала только на «плохой» TDP-43, оставляя здоровую его версию без изменений. Это было безопасно и эффективно, даже если во время лечения симптомы сохранялись. CTx1000 нацелен только на патологический TDP-43 и не затрагивает производство функциональной версии белка.
Читать статью
➡️ Как проводят лечение бокового амиотрофического склероза по современным стандартам медпомощи, узнайте из записи эфира врача-невролога, к.м.н. Глеба Николаевича Левицкого на Первом медицинском канале
#геннаятерапия #news
Для нормального функционирования нейронам нужен ДНК-связывающий белок TAR 43 (TDP-43). Но он может модифицироваться с образованием агрегатов, препятствующих работе нервных клеток. Скопления TDP-43 связаны с нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь двигательных нейронов (БДН), также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), и лобно-височная деменция (ЛВД).
Раскрыв механизм накопления патологического TDP-43 при БАС и ЛВД, ученые разработали генную терапию CTx1000, позволяющую устранить вызванную агрегатами закупорку и предотвратить ее повторное образование.
Однократная доза CTx1000 у мышей воздействовала только на «плохой» TDP-43, оставляя здоровую его версию без изменений. Это было безопасно и эффективно, даже если во время лечения симптомы сохранялись. CTx1000 нацелен только на патологический TDP-43 и не затрагивает производство функциональной версии белка.
Читать статью
#геннаятерапия #news
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM